[2026 KoPERM 춘계학술대회 Insight 1️⃣] 규제과학에서 RWD/RWE 활용 가이드라인
페이지 정보
본문
셀타스퀘어는 업계의 변화를 가장 먼저 읽고, 고객에게 의미 있는 인사이트를 전달합니다.
지난 5월 28일부터 29일까지 진행된 대한약물역학위해관리학회 춘계학술대회에는 다양한 국내 연구기관•규제기관•제약업계 관계자들이 참여하였으며, 보건의료 분야 AI 활용 현황부터 인과추론 기반 치료 효과 분석, RWD/RWE 규제 가이드라인, 약물 안전성 주요 쟁점, Signal Detection 운영 전략, 지역 기반 능동적 약물감시 체계까지 약물역학 및 약물감시 전 분야에 걸친 최신 연구 동향과 실무 적용 사례를 다루었습니다.
이번 콘텐츠에서는 임상 및 Medical Affair 담당자를 위한 RWD/RWE 규제 가이드라인과 약물역학 관련 글로벌 가이드라인 업데이트 동향을 중심으로 정리했습니다.
28일에는 ⌈규제과학에서 RWD/RWE 활용 가이드라인⌋을 주제로 한 특별한 세션이 진행되었습니다. 이화여자대학교 융합보건학과 최남경 교수와 연세대학교 약학대학 한은아 교수가 연자로 나서, 의약품 안전성•유효성 평가와 약제성과평가에서 RWD/RWE의 역할과 국내 가이드라인 개발 현황을 심도 있게 다루었습니다.
배경: 국내 시판 후 안전관리 패러다임의 전환
2025년 2월, 국내 의약품 시판 후 안전관리 체계는 기존 재심사 중심 구조에서 RMP(Risk Management Plan) 중심 체계로 전환되었습니다.
이 변화가 제약사에 의미하는 바는 명확합니다. 이는 허가 이후 안전성 모니터링과 추가적인 의약품 감시활동 전반에서 RWD/RWE의 체계적 활용이 더욱 중요해지고 있음을 의미합니다. RMP 대상 의약품은 능동적 감시(지역 병원 활용, 환자등록프로그램, 이상사례 별 모니터링) 또는 코호트·환자대조군·단면 연구와 같은 비교관찰 연구 중 하나를 의무적으로 포함해야 합니다.
의약품 성과평가에서의 RWD/RWE 활용
동시에 고가의 희귀·중증질환 치료제가 증가하는 환경에서 제한된 임상시험 근거만으로 허가·급여 논의에 임하는 경우가 많아지고 있습니다. CED(근거생성 조건부 급여) 도입으로 실제 진료환경에서의 성과평가 필요성도 더욱 커지고 있습니다.
근거 생성을 위해 RWD/RWE 를 활용하는 방안이 대두 되고 있으며, 건강보험심사평가원은 건강보험 등재 약제의 성과평가를 위한 RWE 생성 가이드라인을 제정해 지난 6월 11일 공개하였습니다.
글로벌 규제기관은 어디까지 와 있는가
이번 학술대회에서 이화여자대학교 최남경 교수는 FDA, EMA, PMDA의 RWD/RWE 가이드라인 발전 동향을 정리하며 핵심 방향성을 제시했습니다.
미국 FDA는 2016년 21세기 치료법 제정 이후 꾸준히 RWE 프로그램 체계를 고도화 해 왔습니다. 2023년 Advancing RWE Program 발표를 통해서는 의뢰자가 특정 RWE 활용 방안을 FDA와 사전 논의할 수 있는 체계를 구축하고, 실제 규제 의사결정 관점에서 연구 방법의 수용 가능성을 검토할 수 있도록 했습니다. FDA의 핵심 평가 기준은 다음과 같습니다.
- 데이터가 사용 목적에 적합한가(Fit-for-use data)
- 연구설계가 규제 질문에 답할 수 있는가
- 규제 요건을 충족하는가
유럽 EMA는 2025년 EMANS 2028 비전을 통해 2030년까지 RWE 기반 임상근거 생성체계로의 전환 방향을 선언했습니다. EMA가 강조하는 핵심 메시지는 명확합니다. "연구설계는 자료원이 아니라 연구질문이 결정한다." 규제기관이 요구하는 것은 분석 결과만이 아니라, 그 결과에 이르는 연구설계·분석·보고의 투명성과 재현성이라는 것입니다.
국내 가이드라인 개발 동향
국내에서도 대한약물역학위해관리학회를 중심으로 RWE 활용 의약품 안전성·유효성 평가 가이드라인 개발 연구과제가 추진되고 있습니다. 3년에 걸쳐 외부 대조군 설정, 레지스트리 자료 평가, EMR 자료 평가, 보험청구자료 평가, 일반적 고려사항, 연구설계 총 6종의 가이드라인이 순차적으로 개발될 예정입니다.
SeltaSquare Insight: RWD/RWE 연구의 출발점은 데이터가 아니라 질문입니다
이번 학술대회에서 제시된 가장 중요한 관점은 다음 한 문장으로 요약됩니다.
"RWD/RWE 연구의 출발점은 자료원이 아니라, 어떤 불확실성을 해소하려는가에 대한 의사결정 질문이다."
RWE는 RCT를 완전히 대체하는 근거가 아닙니다. RCT로 답하기 어려운 질문, 즉 실제 진료환경에서의 효과와 안전성, 특정 하위 집단에서의 결과, 장기 추적관찰이 필요한 사안 등을 보완하는 근거입니다.
따라서 제약사와 연구수행기관은 이제 "데이터를 확보할 수 있는가"를 넘어서, 다음 네 가지 질문을 사전에 명확히 정의해야 합니다.
- 어떤 불확실성을 해소하려 하는 가
- 어떤 자료원이 이 질문에 적합한 가
- 어떤 연구설계와 분석으로 답할 것인 가
- 이 근거가 어떤 의사결정(허가·안전성·급여)에 연결될 것인 가
규제기관에서 RWE가 수용되기 위해서는 대상자 정의, 노출 및 결과변수 정의, 대조군 설정, 통계분석계획(SAP)이 사전에 체계화되고 사전 제출되어야 합니다. 또한 RMP 기반 안전성 연구, 급여 성과평가 연구 등이 각각 분절적으로 수행될 경우 개별적으로 생성된 근거를 통합적으로 활용할 수 없어, 허가·안전성·급여 목적을 함께 고려한 통합 Evidence Generation Plan이 필요합니다.
셀타스퀘어와 함께라면, 전략 수립에서 Publication까지
RWD/RWE 연구 환경의 변화는 제약사에게 새로운 과제를 안겨줍니다. 연구 질문을 명확히 정의하고, 자료원의 적합성을 검토하며, 규제기관이 수용 가능한 수준의 연구설계·분석·보고 체계를 갖추는 것. 이는 전문적인 약물역학, 연구설계, DM, 통계 역량을 동시에 필요로 하는 작업입니다.
사내에 CD·MA팀 또는 전문 인력이 충분하지 않은 상황이라면, 이 모든 과정을 처음부터 혼자 설계하기란 쉽지 않습니다.
셀타스퀘어는 단순한 연구위탁기관이 아닙니다. 규제기관의 질문을 연구설계로 전환하고, 허가·안전성·급여 목적을 통합적으로 고려한 Evidence Generation Plan을 함께 설계하는 End-to-End Evidence Strategy Partner입니다.
연구 질문 명확화 → 자료원 검토 → 프로토콜 및 SAP 수립 → Methodology 최적화 → 분석 및 결과 보고 → Publication까지, 약물역학, 연구설계, DM/STAT 전문가팀이 전 과정을 끊김 없이 연결합니다.
규제가 요구하는 투명성과 재현성, 그리고 사내 전문 리소스의 한계 — 셀타스퀘어가 그 간극을 채워드립니다.
