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지난 8월 25일부터 27일까지 3일간 서울 코엑스에서 개최된 CPHI Korea 2026에서 셀타스퀘어 IE 전략본부 이혜정 본부장이 「RWD-Driven Evidence Life Cycle: From Drug Development to RMP-Based Safety Management」를 주제로 발표를 진행했습니다. 이번 세션에서는 실사용데이터(Real-World Data, RWD) 연구가 신약 개발 전 주기에서 어떻게 활용되는지, RWD에서 도출한 실사용증거(Real-World Evidence, RWE)를 규제 의사결정에 활용하기 위한 조건은 무엇인지, 그리고 셀타스퀘어가 추진하는 RMP 기반 RWD 안전성 연구와 인공지능 활용 방향을 소개했습니다.

RWD/RWE 신약 개발 전 주기의 핵심 자산

RWD는 다양한 자료원에서 일상적으로 수집되는 의료 데이터이며, 전자의무기록, 건강보험 청구자료, 환자 레지스트리 등이 대표적인 자료원입니다. RWE는 이러한 RWD를 분석해 도출한 의약품의 잠재적 이익이나 위해성에 관한 임상적 근거입니다. 데이터를 많이 축적한다고 해서 신뢰할 수 있는 근거가 되는 것은 아니며, 새로운 연구 질문으로부터 출발해 적절한 연구설계와 분석이 이어질 때, 비로소 의사결정에 활용할 수 있는 RWE를 기대할 수 있습니다.

RWD의 활용 범위는 초기 개발 단계의 질병 역학·Unmet needs 파악부터, 임상시험 설계, 외부 대조군 구성, 시판 후 안전성 및 유효성 평가와 적응증 확대를 위한 근거 생성까지 신약 개발 전 주기에 걸쳐 있습니다. 발표에서는 소토라십(Sotorasib) 사례를 통해 단일군 임상시험 결과의 해석을 보완하는 RWD의 역할을 설명했습니다. 임상시험부터 시판 후 단계까지, 각 단계의 근거가 끊기지 않고 다음 단계로 이어지는 Evidence Life Cycle을 확인할 수 있었습니다.

연구 설계 측면에서는 코호트 연구, 환자-대조군 연구, 코호트 내 환자-대조군 연구, 환자군 연구 등 다양한 관찰연구 설계가 폭넓게 활용되고 있습니다. 안전성 연구에서는 연구 질문과 자료의 특성에 따라 Active-comparator new-user design을 고려해 적응증에 의한 교란과 기존 사용자 포함에 따른 비뚤림을 줄이는 방향으로 설계할 수 있습니다. ICH M14 가이드라인은 RWD를 활용한 의약품 안전성 평가 목적의 비중재연구에 대해 연구 질문 구체화, 수행 가능성 평가(feasibility assessment), 연구계획서와 통계분석계획 수립, 자료 추출·분석 및 결과 보고의 원칙을 제시합니다. 특히 주요 분석 결과가 나온 뒤 유리한 정의나 방법을 선택하는 것이 아니라 사전에 연구 질문, 설계, 분석 방법을 명확히 규정하는 것을 강조합니다. 자료원 선정 시에는 각 자료원의 장단점을 고려해 연구 목적에 가장 적합한 Fit-for-Purpose 데이터를 선택하는 것이 중요합니다.

글로벌 RWD와 RMP 규제 변화

글로벌 규제기관은 지난 10년간 RWD 활용 기준을 지속적으로 구체화해 왔습니다. 미국은 2016년 21st Century Cures Act 제정 이후 FDA RWE Program Framework(2018), Advancing RWE Program(2023) 등을 통해 RWE 활용체계를 확대해 왔습니다. 이 프로그램에 선정된 의뢰자는 연구계획서 개발 또는 연구 개시 전에 FDA와 RWE 활용 방안을 논의할 수 있습니다. 더불어 2026년 12월까지 프로그램에서 얻은 경험을 반영해 기존 RWE 관련 가이던스를 개정한다는 계획을 밝혔습니다. 유럽에서도 ICM M14 이행과 EMA ENCePP 방법론을 통해 비중재 약물역학 연구 원칙을 구체화하고 있습니다.

일본은 2018년 개정된 GPSP에 제조 판매 후 데이터베이스 조사(Post-Marketing Database Study, PMDS)를 약물감시 활동으로 명확히 정의했고, 2024년 7월에는 후생노동성(MHLW) Notification에 따라 PMS를 일률적으로 수행하던 방식에서 연구 질문에 따라 시판 후 연구의 필요성과 방법을 검토하는 방향으로 전환했습니다. 그 결과 PMS를 실시하지 않은 허가 품목은 연 환산 17.8건에서 62.4건으로, 신규 유효 성분 의약품의 데이터베이스 연구 수행 비율은 12.8%에서 27.3%로 증가했습니다. 국내에서도 재심사 제도가 폐지되고 RMP 중심의 시판 후 안전관리 체계로 일원화되었으므로, 제품별로 특이적인 안전성 우려를 바탕으로 연구 가능한 질문을 구체화하고, 목적에 적합한 데이터와 연구설계를 선택하는 역량이 중요해지고 있습니다.

셀타스퀘어의 RMP 기반 RWD 안전성 연구와 AI 내재화

셀타스퀘어는 현재 두 건의 RMP 기반 RWD 안전성 연구를 진행하고 있습니다. 두 연구 모두 다기관 전자의무기록을 활용하는 후향적 비중재연구이며, 첫 번째 연구는 고혈압·제2형 당뇨병·이상지질혈증·비만 등 대사질환 성인을 대상으로 다기관 EMR(2016~2025)을 활용해 기관별 진단·검사·처방 정보를 표준용어분류체계(MedDRA, LOINC 등)에 매핑하는 기술을 개발하고 있습니다. 이에 더해 비정형 임상기록까지 결합해 RMP의 안전성 우려와 AESI(Adverse events of special interest)를 통합 탐지하는 것을 목표로 합니다.

두 번째 연구는 류마티스내과에서 신경병증성 통증 약물을 처방받은 환자를 대상으로 비정형 임상기록(Clinical Narrative)와 자연어처리(NLP)를 활용해 진단 코드만으로는 포착하기 어려운 증상 기반 이상 사례를 추가 탐지할 예정입니다. 최종적으로는 가바펜티노이드 계열과 항우울제 계열 약물 간 비교안전성(comparative safety)을 평가합니다.

두 연구의 방향은 ① 비정형 임상 기록까지 통합해 실제 환자가 경험한 이상사례를 탐지하는 Beyond Structure Data ② 표준용어 매핑을 통한 다기관 데이터의 Standardized & Interoperable 확보 ③ 진단 코드 단독 접근 대비 이상사례 추가 탐지와 조기 탐지를 이루는 Detect More, Earlier ④ 단순 탐지를 넘어 Comparative Safety-Causal Inference 연구로 확장하는 ‘RMP→RWE 연구사례’입니다.

셀타스퀘어는 AI를 단순한 자동화 도구가 아니라, 임상적으로 의미 있는 안전성 근거를 만드는 연구 역량으로 활용합니다. AI 엔지니어 및 데이터사이언티스트, 임상과 약물감시 경험을 갖춘 의약품 안전관리 전문가들이 기존 정형 데이터만으로는 놓칠 수 있는 안전성 정보를 실제 연구와 규제 판단에 활용할 근거로 만들고 있습니다.

SeltaSquare Insight: 데이터를 넘어 재현 가능한 근거로

RWD는 질병 이해와 임상 개발부터 시판 후 안전관리와 후속 개발까지 신약 개발 전 주기에서 활용되는 핵심 자산입니다. RWD를 의사결정에 활용하기 위해서는 명확한 연구 질문, 목적에 적합한 데이터, 사전에 규명된 연구 설계와 결과 변수 검증이 필수적입니다. RMP 기반 안전성 연구에서 AI와 NLP는 정형 자료만으로는 확인하기 어려웠던 이상 사례를 탐지하고 다기관 데이터를 표준화하는 도구로써, 개발과 시판 후 연구를 분리하지 않고 한 단계의 근거를 다음 단계의 의사결정으로 연결하는 Evidence Life Cycle을 완성합니다.

“셀타스퀘어는 RWD, 약물감시, AI 역량을 결합해 Evidence Life Cycle을 함께 구현하는 Evidence Partner입니다.”